這個專案是關於什麼的?
VitaDAO 是一個去中心化的自治組織,它引入了 VITA-FAST,這是一種用於長壽研究的創新資助模式。利用以太坊區塊鏈,VITA-FAST 是 ERC-20 代幣,表示在紐卡斯爾大學 Korolchuk 實驗室進行的長壽研究中對知識產權非同質化代幣 (IP-NFT) 的部分所有權。VITA-FAST代幣持有者獲得知識產權的治理權,使科學研究的決策過程民主化。
1. 這個專案是關於什麼的?
該專案的重點是發現和開發可以重新激活Npc1-/-細胞自噬的治療化合物。這涉及在細胞存活測定中篩選生物活性和商業小分子,以鑑別無細胞毒性的潛在自噬激活劑。為此,該專案使用了螢光素酶-p6清除和Halo-GFP-LC3正交測定等先進技術。
2. 是什麼讓你的專案與眾不同?
該專案的獨特之處在於其識別可以在NPC1-/-細胞中誘導自噬的新型化合物的方法,這是治療尼曼-匹克C型疾病的關鍵過程。與現有治療方法不同,該專案採用高通量篩選方法和創新檢測方法,以發現具有高度化學變異性且與現有自噬誘導劑無相似性的化合物,從而為新的iIP開闢了可能性。
3. 您的專案歷史。
該專案由紐卡斯爾大學的Korolchuk博士及其團隊領導,已經從使用先進的篩選測定法生成數千種化合物的資料發展到識別具有潛在自噬特性的先導化合物。它已經發展到包括這些化合物衍生物的合成,現在正朝著藥物翻譯過程發展,包括藥物動力學和可擴展性研究。
4. 您的專案的下一步是什麼?
接下來的步驟包括篩選第三代化合物,使用患者進行體外和體內模型